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当地时间6月7日，美国食品药物管理局（FDA）以上市后确认功效和安全性的临床4期试验为条件，批准了百健（Biogen）和日本卫材共同开发的阿尔茨海默治疗剂“Aducanumab”（商品名称为“Aduhelm”），证明该药物在临床试验中具有减缓认知能力下降速度的效果。

这是阿尔茨海默症治疗新药第一次获得FDA的批准。此前获得许可的阿尔茨海默症治疗剂是治疗记忆力下降的症状，没有延缓疾病进展本身的药物。

攻克淀粉蛋白的抗体

Aducanumab获批成为科学界迫切关注的事情。国际学术杂志《自然》去年把美国生物企业百健的阿尔茨海默治疗剂Aducanumab列为2021年备受关注的十大科学新闻之一。

Aducanumab是由结合了阿尔茨海默痴呆症的病因——β-淀粉样蛋白的抗体蛋白质制成的。据悉，β-淀粉样蛋白原是保护神经细胞的蛋白质，但如果它脱离细胞形成块状，反而会对神经细胞造成损伤。

由于两项临床3期实验结果彼此冲突，Aducanumab能否获得批准还是个未知数。百健去年3月曾发表中断临床试验的消息称在临床试验中，没有起到改善阿尔茨海默症患者记忆和思考能力的效果。

但此后，该公司表示：“后来重新分析了使用高剂量药物的患者的临床试验资料，结果表明该药物将记忆和思考能力、日常行动能力的下降延迟了22%。”该公司以这一结果为基础，向FDA申请了新药批准。

FDA当天表示：“初期对阿尔茨海默患者的临床试验，其功效尚存在不确定性。从清除阿尔茨海默患者大脑中积累的毒性蛋白质——β-淀粉样蛋白这一点来看，能够合理预测对患者重要的效果，因此我们选择了给予批准。”

截至目前，全球制药公司为攻占β-淀粉样蛋白投资了数十亿美元，但均以失败告终。
FDA不顾咨询委员会的反对，决定批准该药物

FDA本次的决定虽然得到了部分研究者和患者团体的欢迎，但也有人担心会削弱新药的许可标准。美国耶鲁大学医学院FDA限制政策专家约瑟夫·罗斯教授当天对《科学》表示：“这次的许可将给FDA和整体保健系统造成巨大损失。患者和保险公司将为效果尚未得到证明的药物支付费用。”

实际上，FDA这次的批准是个例外。此前，由专家组成的FDA咨询委员会于去年11月6日最终反对批准Aducanumab。FDA一般会遵循咨询委员会的建议，但这并非义务事项。罗斯表示，2008-2015年FDA 89%的新药批准都遵循了咨询委员会的决定。

另一方面，其他制药公司也正在开发攻占β-淀粉样蛋白的阿尔茨海默治疗剂。今年1月，美国礼来制药表示：“阿尔茨海默症治疗剂Donanemab在临床2期试验中成功将痴呆症患者的症状进程延迟了32%。”今年3月，国际学术杂志《新英格兰医学杂志》表示，礼来制药经过追加临床试验后，将于2023年申请FDA批准。

百健和日本卫材共同开发的淀粉样蛋白结合抗体药物“Lecanemab”也在去年夏天开始了临床3期试验。两家公司在今年4月发表的论文《阿尔茨海默研究及治疗》中表示，Lecanemab对初期阿尔茨海默患者的2b临床试验结果显示，大脑中的β-淀粉样蛋白减少了，临床症状的进展受到了抑制。